Un paciente recibe el primer tratamiento basado en Crispr-Cas9

En Filadelfia, acaba de comenzar un ensayo clínico que podría revolucionar el tratamiento del VIH. Un voluntario, que permaneció en el anonimato, fue el primer paciente tratado con EBT-101, un fármaco basado en la tecnología Crispr-Cas. ” EBT-101 puede potencialmente abordar necesidades insatisfechas personas que viven con el VIH/SIDA eliminando el ADN viral en su célula, erradicando así la infección “, explica el Dr. Kamel Khalili de Escuela de Medicina Lewis Katz hacia universidad del templo.

Gracias a una proteasa acoplada a un ARN guía, el sistema Crispr-Cas9 es capaz de cortar fragmentos seleccionados de ADN en las células.  © DataBase Centro de Ciencias de la Vida

Gracias a una proteasa acoplada a un ARN guía, el sistema Crispr-Cas9 es capaz de cortar fragmentos seleccionados de ADN en las células. © DataBase Centro de Ciencias de la Vida

SIDA: ¿cómo derrotar al VIH?

Eliminar el VIH de las células infectadas

El EBT-101 fue diseñado en colaboración con Bioterapéutica de escisiónuna empresa especializada en el diseño de terapias basadas en Crispr-Cas. Aquí, los voluntarios recibieron vectores virales AAV por vía intravenosa (virus adenoasociado) tipo 9 que contiene la construcción genética que extirpará grandes porciones de ADN del VIH células.

El objetivo de este ensayo clínico de fase 1/2 es evaluar la seguridad y eficacia de varias dosis de EBT-101 en un puñado de voluntarios antes de extenderlo a cohortes más grandes. ” El inicio oficial de los ensayos clínicos de fase 1/2 nos acerca a la creación de un tratamiento potencial para el VIH/SIDA “, dijo Amy Golberg, médica y decana interina de la Escuela de Medicina Lewis Katz.

Los primeros resultados no se esperan hasta dentro de muchos meses, dos centros médicos en Missouri y Nueva Jersey están actualmente reclutando voluntarios para quienes se controle la infección con tratamiento antirretroviral, y un tercero está a punto de abrir. Si EBT-101 demuestra su eficacia en este ensayo clínico, sería un paso importante en la investigación para curar el VIH, una infección para la que aún no existe cura.

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